Research code: A-10-2997-2
Ethics code: A-10-2997-2
Clinical trials code: A-10-2997-2
1- مرکز تحقیقات سلولی و مولکولی، دانشگاه علوم پزشکی بیرجند، بیرجند، ایران و گروه زیست فناوری پزشکی، دانشکده پزشکی، دانشگاه علوم پزشکی بیرجند، بیرجند، ایران
2- کمیته تحقیقات دانشجویی، گروه پزشکی مولکولی، دانشکده پزشکی، دانشگاه علوم پزشکی بیرجند، بیرجند، ایران
3- گروه پزشکی مولکولی، دانشکده پزشکی، مرکز تحقیقات بیماریهای قلب و عروق، دانشگاه علوم پزشکی بیرجند، بیرجند، ایران
4- گروه پزشکی مولکولی- پژوهشکده زیست فناوری پزشکی، پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک و زیست فناوری، تهران، ایران ، zomorodi@nigeb.ac.ir
چکیده: (208 مشاهده)
بیماری هموفیلی یک بیماری خونریزیدهنده ارثی است که در اثر نقص عملکرد یا فقدان فاکتورهای انعقادی 8 (هموفیلی A) یا 9 (هموفیلی B) بهوجود میآید. در حال حاضر درمان اصلی این بیماریها جایگزیندرمانی است که از طریق تزریق دورهای و منظم فاکتورهای انعقادی مشتق شده از پلاسما و یا نوع نوترکیب آنها امکانپذیر است. استفاده از فاکتورهای انعقادی نوترکیب به دلیل نیاز به تزریق دورهای و منظم (2 الی 3 بار در هفته) بهمنظور پیشگیری از خونریزی، بهخصوص در مورد بیماران مبتلا به نوع حاد هموفیلی، بار مالی زیادی را برای بیمار به دنبال دارد. از طرفی دیگر این روش درمانی در دسترس همه بیماران بهویژه بیماران ساکن در کشورهای درحالتوسعه نیست. ازاینرو اخیراً ژندرمانی بهعنوان گزینه درمانی مناسب و مقرونبهصرفه برای درمان هموفیلی مطرحشده است، زیرا این روش میتواند بهعنوان درمان دائمی مدنظر قرار گیرد. پیشبینی میشود این روش مشکلاتی را که در حال حاضر در درمان هموفیلی با آن مواجه هستیم، برطرف نماید. هموفیلی به دلیل آنکه یک ژن فاقد عملکرد باعث بروز بیماری میشود گزینه مناسبی برای ژندرمانی محسوب میگردد. اخیراً ژندرمانی با استفاده از ناقلهای مشتق شده از ویروس همراه آدنو (AAV) برای درمان هموفیلی B موفقیتآمیز بوده است. همچنین روشهای جدید مبتنی بر ژن و سلول درمانی و همچنین روشهای مبتنی بر ویرایش ژنومی نیز برای درمان بیماریهای هموفیلی در دست بررسی است. در این مقاله مروری انواع روشهای درمان هموفیلی از گذشته تاکنون بهویژه روشهای ژندرمانی ارائهشده است.
*
مسئول مکاتبات: علیرضا زمردیپور
پست الکترونیکی: zomorodi@nigeb.ac.ir
View ORCID iD Profile
You can also search for this author in: PubMed ResearchGate Scopus Google Scholar Google Scholar Profile
نوع مطالعه:
مروری |
موضوع مقاله:
بيوتكنولوژي دریافت: 1402/4/23 | پذیرش: 1402/10/1 | انتشار الکترونیک: 1402/10/3